E se a retirada de um exão pudesse ter um efeito terapêutico? Caminhos de uma abordagem terapêutica molecular para uma doença rara através de exon-skipping

Atualmente, as abordagens terapêuticas de RNA estão em grande desenvolvimento e algumas destas terapias foram já aprovadas para uso clínico. Uma das estratégias mais conhecidas tem como base a utilização de oligonucleótidos antisense (OA), pequenos oligonucleótidos sintéticos que se ligam aos RNA al...

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Bibliographic Details
Main Author: Matos, Liliana (author)
Other Authors: Gonçalves, Mariana (author), Santos, Juliana Inês (author), Coutinho, Maria Francisca (author), Prata, Maria João (author), Pires, Maria João (author), Oliveira, Paula (author), Alves, Sandra (author)
Format: conferenceObject
Language:por
Published: 2022
Subjects:
Doenças Genéticas
Genética Humana
Exon-skipping
Terapêuticas de RNA
Mucolipidosis Mucolipidosis type II
Lysosomal Storage Disorder
Online Access:http://hdl.handle.net/10400.18/8193
Country:Portugal
Oai:oai:repositorio.insa.pt:10400.18/8193

Internet

http://hdl.handle.net/10400.18/8193

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